Yürürlükteki yasa ve yönetmeliklere uygun olarak, yüksek oranda karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları güvenli, etik ve adil bir şekilde ele almak için uygun hasta ve hastalara erişim.

Program ile ülkemizde Sağlık Bakanlığı’nca ruhsatlandırılmış/izinli tıbbi ürünler ve standart tedavi yöntemleri ile başarısız olmuş veya bu tedavileri uygulama imkânı kalmamış, hayatı tehdit edici bir hastalığı olan veya hayat kalitesini ciddi şekilde bozan bir hastalığa sahip ve bu konuda düzenlenmiş klinik araştırmalar kapsamına alınamayan hastalar ile ülkede tedavi seçeneği bulunmakla birlikte ilgili ürünün kullanımı ile beklenen yararın yüksek olmasının beklendiği hastalara; ülkemizde ruhsatlı olmayıp, diğer ülkelerde ruhsatlı olan veya olmayan ilacın, ilacı geliştiren/temin eden Destekleyici veya sözleşmeli araştırma kuruluşu tarafından insani gerekçelerle ücretsiz temin edilmesini amaçlanmaktadır.

Programa dâhil edilecek hastalar:

a) Ülkemizde mevcut beşerî tıbbi ürünlerle tedavisi başarısız olmuş, ülke içinde kıyaslanabilir veya yeterli tedavi seçeneği olmayan, hayatı tehdit eden, sekele yol açan ya da hayat kalitesini ciddi şekilde bozan bir hastalığa maruz kalmış hastalar,
b) Ülkede tedavi seçeneği bulunmakla birlikte ilgili ürünün kullanımı ile beklenen yararın yüksek olmasının beklendiği hastalar,
c) Ülkemizde yürütülen klinik araştırmalara dâhil edilemeyen veya klinik araştırma sonrası tedaviden fayda gören hastalar bu programlara dâhil edilebilir.
d) Programa dahil edilecek hasta sayısı destekleyici veya sözleşmeli araştırma kuruluşu tarafından Kurum ile görüşmeler sonrasında belirlenir.